La Food and Drug Administration (FDA), l’autorevole agenzia federale statunitense deputata alla regolamentazione di farmaci, ha approvato un innovativo farmaco contro il morbo di Alzheimer, sviluppato dalla casa farmaceutica americana Eli Lilly.Il Donanemab, nome commerciale Kisunla, è un anticorpo monoclonale che colpisce le placche di beta amiloide, le proteine appiccicose che, assieme ai grovigli di proteina tau, si accumulano nel cervello dei pazienti con neurodegenerazione in corso.
Nei trial clinici di Fase 3, il farmaco ha dimostrato risultati eccezionali, in grado di rallentare il declino cognitivo e funzionale fino al 35% rispetto al placebo (a 18 mesi dall’inizio della terapia) e di ridurre significativamente il rischio che i pazienti passassero alla fase clinica successiva della demenza, fino al 39%.Secondo le stime dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), i casi di Alzheimer potrebbero triplicare entro il 2050 a livello globale, a causa del devastante impatto sanitario, sociale ed economico della malattia.
L’approvazione del Donanemab rappresenta quindi un significativo passo avanti nella pratica clinica, offrendo una solida speranza per i pazienti con demenza allo stadio iniziale.Gli studi clinici che hanno evidenziato l’efficacia del farmaco sono stati il TRAILBLAZER-ALZ 2 e l’NCT04437511, che hanno coinvolto complessivamente quasi 3.000 pazienti con lieve declino cognitivo tra i 60 e gli 85 anni.
Inoltre, le concentrazioni di placche di beta-amiloide nel cervello, valutate attraverso la tomografia a emissione di positroni (PET), sono state ridotte in modo significativo, fino all’84% a 18 mesi dall’inizio dello studio.La dottoressa Anne White, presidente di Lilly Neuroscience, ha dichiarato: “Kisunla ha dimostrato risultati molto significativi per le persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce, che hanno urgente bisogno di opzioni di trattamento efficaci.”Nonostante alcuni possibili effetti collaterali, come la condizione nota come ARIA (associata a gonfiore e sanguinamento temporanei in alcune zone del cervello) e reazioni allergiche, il rapporto costi-benefici è considerato a favore dei secondi. Dopo l’ok della FDA, dovrebbe seguire l’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dell’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA).L’Alzheimer’s Association, una delle principali organizzazioni internazionali in prima linea nel contrasto alla patologia neurodegenerativa, ha accolto con entusiasmo l’approvazione del farmaco, definendola “un vero passo avanti” che “offre alle persone più opzioni e maggiori opportunità di avere più tempo.”
